京都のファーマフーズ社が、遺伝性難病「カダシル」(皮質下梗塞と白質脳症を伴う常染色体優性脳動脈症)について診療実績のある国立循環器病研究センター(大阪府吹田市)と治療薬の開発、製造に向けた契約を結んだことを発表しました。治療法確立のため、臨床データの提供を受けて2030年の薬事承認を目指します。
「カダシル」は脳の細い血管に障害がおこる難病で脳梗塞、認知症を発症します。近年の研究では国内で数万人の患者がいると推定されています。専門外来を持つ国立循環器病研究センターとファーマフーズ社は昨年2月より血管の拡張作用がある「アドレノメデュリン」というホルモンを使った治療の共同研究を進めています。また、今回の契約は、関連特許を持つ宮崎大発スタートアップ・ひむかAMファーマ(宮崎市)とも結んでいます
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本共同研究からカダシル治療薬の開発が推進され、有効な治療薬が完成し難病に苦しむ人々に届くことを目指しています。
2026年4月8日 京都新聞 5面より 一部抜粋