厚生労働省の機関である中央社会保険医療協議会が2026年２月13日に難病のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療薬「エレビジス」を3億497万円の薬価で20日から公的医療保険の適用対象とすることを了承しました。
対象は3歳以上8歳未満の歩行可能な患者で保険適用の薬としては国内最高額となりました。以前より、患者側から早期の保険適用を求める声が上がっていました。厚生労働省は、投与患者数を最大で年37人と見込んでいます。
「エレビジス」は中外製薬が昨年5月に厚労省から3年間の期限と条件付きで製造販売の承認を得ていましたが、海外で歩行困難な患者に投与した例で急性肝不全を発症し、死亡に至ったケースが2件発生しました。同社は「継続的に安全情報を収集し、必要に応じ追加対策を取る」としています。
投薬方法として、点滴で人工的な遺伝子を投与し、筋肉の維持に必要なタンパク質をつくります。投与は1度で済み、長期的に運動機能の改善が期待されるという効果があります。
自己負担は年齢に応じて薬価の2～3割となりますが、負担額に上限を設ける高額療養費制度などの医療費助成も利用できるようになっています。。
2026年２月13日 毎日新聞ネットニュースより一部抜粋
https://mainichi.jp/articles/20260213/k00/00m/040/270000c
